Conocer la Elamipretida(736992-21-5)

Información básica

Elamipretida (Nº CAS: 736992-21-5) es un tetrapéptido de molécula pequeña dirigido a mitocondrias, también conocido como SS-31 y MTP-131. Su fórmula molecular es C₃₂H₄₉N₉O₅ con un peso molecular de 639,79. Debido a su mecanismo de acción único, se ha convertido en una molécula de interés en la investigación de enfermedades relacionadas con la disfunción mitocondrial. Como "centro neurálgico" de las células, la disfunción mitocondrial está estrechamente asociada con el envejecimiento, las enfermedades raras y una variedad de enfermedades crónicas. El valor central deElamiprétido radica en su objetivo preciso de la membrana interna mitocondrial para reparar la función mitocondrial deteriorada.

Mecanismo de acción

Su mecanismo de acción se centra principalmente en la cardiolipina, un fosfolípido clave en la membrana interna mitocondrial. Puede unirse específicamente a la cardiolipina dañada, estabilizar la estructura de la membrana interna mitocondrial, promover el ensamblaje de complejos de la cadena respiratoria, mejorar la eficiencia de la fosforilación oxidativa, reducir la producción de especies reactivas de oxígeno (ROS) y bloquear el círculo vicioso de "daño mitocondrial-estrés oxidativo". Estudios relevantes han confirmado queElamiprétido Puede mejorar el metabolismo energético mitocondrial y ejercer efectos protectores en diversos modelos de enfermedades.

Progreso clínico

En la investigación clínica, un ensayo clínico de fase Ⅱ/Ⅲ para el síndrome de Bartter (una rara enfermedad genética mitocondrial) demostró que después de 36 semanas de tratamiento con 40 mg deElamiprétido diariamente, la distancia de caminata de 6 minutos de los pacientes aumentó significativamente y las puntuaciones de los síntomas mejoraron notablemente. En un ensayo de fase II para la degeneración macular relacionada con la edad, aunque no alcanzó el criterio de valoración principal, ralentizó la degeneración de la zona elipsoide asociada con el daño de los fotorreceptores, lo que proporcionó una dirección para investigaciones posteriores.